04 августа 2020

Login to your account

Username *
Password *
Remember Me

Наночастицы для генной терапии в лечении распространенных заболеваний глаз

Наночастицы для генной терапии в лечении распространенных заболеваний глаз фото с сайта www.medgadget.com

Влажная возрастная макулодистрофия и ряд других заболеваний глаз, включая врожденные патологии, связаны с мутацией генов, которые приводят к аномалиям кровеносных сосудов. Их можно лечить с помощью генной терапии, но доставка генетического материала в область сетчатки затруднительна, когда речь идет о больших последовательностях генов.

Основным средством доставки генов в глаз были вирусы, но иммунная система начинает с ними бороться. Часто это приводит к низкой эффективности последующих процедур. Кроме того, вирусы не способны переносить объемный генетический материал, а также в этом случае существует риск развития рака.

Исследователи из Университета Джона Хопкинса разработали способ плотной упаковки длинных цепочек ДНК в наночастицы и доставки их в глаз. Попав внутрь клеток сетчатки, эти связки ДНК высвобождаются, чтобы стимулировать выработку терапевтического белка, не беспокоясь о каких-либо побочных эффектах присутствия вирусов.

Чтобы сделать это возможным, команда ученых создала новую большую полимерную молекулу, чтобы сжать связки ДНК очень плотно. Эта молекула является биоразлагаемой и покидает глаз и тело человека, как только ее работа завершена. Компактные размеры комплекса ДНК+полимер достаточно малы, что позволяет ему проникать в живые клетки, не вызывая повреждений.

Первоначально исследователи доставили генетический материал для флуоресцентного белка в глаза мышей, чтобы увидеть, попадает ли он в клетки сетчатки и способствует ли синтезу белка. Итог - даже спустя несколько месяцев глаза мышей продолжали светиться.

Как только было подтверждено, что этот метод доставки генетического материала работает, и гены продуцируют белок в течение длительного времени, исследователи внедрили в организм крыс ген, продуцирующий специальный белок (фактор роста эндотелия сосудов (VEGF)), который приводит к аномальному росту кровеносных сосудов. У животных был отмечен рост кровеносных сосудов, подобный тому, который наблюдается у людей с влажной макулодистрофией.

Следующий эксперимент был противоположным: крысам внедрили генный материал, вырабатывающий белок, который дезактивирует VEGF. По сути, это та же терапия, которая проводится таким пациентам в клиниках, но в виде наночастиц, дающая долгосрочные эффекты и не требующая частых инъекций глаз. Результаты показали, что после инъекций наночастиц у экспериментальных животных наблюдалось 60-процентное снижение количества аномальных кровеносных сосудов по сравнению с контрольной группой, и этот эффект продолжался более месяца.

«Эти результаты чрезвычайно многообещающие», - сказал в своем пресс-релизе Джордан Грин, профессор биомедицинской инженерии в Медицинской школе Университета Джона Хопкинса. «У нас есть возможность достичь клеток, наиболее сильно пораженных дегенеративными процессами, с помощью невирусных методов лечения, которые могут позволить глазу создавать свои собственные способы непрерывной длительной терапии».

Источник: www.medgadget.com
Перевод статьи: Сергей Михайлов

Оцените материал
(0 голосов)
Последнее изменение Вторник, 14 июля 2020

Рейтинги


Top.Mail.Ru

Поделиться в соцсетях