Основным средством доставки генов в глаз были вирусы, но иммунная система начинает с ними бороться. Часто это приводит к низкой эффективности последующих процедур. Кроме того, вирусы не способны переносить объемный генетический материал, а также в этом случае существует риск развития рака.
Исследователи из Университета Джона Хопкинса разработали способ плотной упаковки длинных цепочек ДНК в наночастицы и доставки их в глаз. Попав внутрь клеток сетчатки, эти связки ДНК высвобождаются, чтобы стимулировать выработку терапевтического белка, не беспокоясь о каких-либо побочных эффектах присутствия вирусов.
Чтобы сделать это возможным, команда ученых создала новую большую полимерную молекулу, чтобы сжать связки ДНК очень плотно. Эта молекула является биоразлагаемой и покидает глаз и тело человека, как только ее работа завершена. Компактные размеры комплекса ДНК+полимер достаточно малы, что позволяет ему проникать в живые клетки, не вызывая повреждений.
Первоначально исследователи доставили генетический материал для флуоресцентного белка в глаза мышей, чтобы увидеть, попадает ли он в клетки сетчатки и способствует ли синтезу белка. Итог - даже спустя несколько месяцев глаза мышей продолжали светиться.
Как только было подтверждено, что этот метод доставки генетического материала работает, и гены продуцируют белок в течение длительного времени, исследователи внедрили в организм крыс ген, продуцирующий специальный белок (фактор роста эндотелия сосудов (VEGF)), который приводит к аномальному росту кровеносных сосудов. У животных был отмечен рост кровеносных сосудов, подобный тому, который наблюдается у людей с влажной макулодистрофией.
Следующий эксперимент был противоположным: крысам внедрили генный материал, вырабатывающий белок, который дезактивирует VEGF. По сути, это та же терапия, которая проводится таким пациентам в клиниках, но в виде наночастиц, дающая долгосрочные эффекты и не требующая частых инъекций глаз. Результаты показали, что после инъекций наночастиц у экспериментальных животных наблюдалось 60-процентное снижение количества аномальных кровеносных сосудов по сравнению с контрольной группой, и этот эффект продолжался более месяца.
«Эти результаты чрезвычайно многообещающие», - сказал в своем пресс-релизе Джордан Грин, профессор биомедицинской инженерии в Медицинской школе Университета Джона Хопкинса. «У нас есть возможность достичь клеток, наиболее сильно пораженных дегенеративными процессами, с помощью невирусных методов лечения, которые могут позволить глазу создавать свои собственные способы непрерывной длительной терапии».
Источник: www.medgadget.com
Перевод статьи: Сергей Михайлов
